Rollingplanet | Portal für Behinderte und Senioren

Banner-Schottland-fuer-alle

News & Berichte

Erstes Gen-Medikament in Deutschland vor der Zulassung

Eine Gentherapie kann ein Segen für Menschen mit unheilbaren Krankheiten sein. Rückschläge mit Todesfällen haben aber auch große Vorbehalte gegen diese Behandlung geweckt. Von Ulrike von Leszczynski

Die menschlichen Gene – ein Kunstwerk (Foto: Flickr/hermida)

Sie klingt nach einem Wundermittel für unheilbar kranke Menschen: die Gentherapie. Doch Todesfälle und schwere Nebenwirkungen in klinischen Studien haben der Faszination für eine verheißungsvolle Medizin schwere Dämpfer versetzt – obwohl es bei anderen Behandlungsmethoden auch Rückschläge gibt. Nun steht in der Europäischen Union das erste Mal eine Gentherapie vor der Zulassung.

Sie soll gegen die seltene Fettstoffwechsel-Krankheit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) helfen, die maximal zwei unter einer Million Menschen trifft. Es wäre die erste Gentherapie, die auch in Deutschland zugelassen würde, sagt Susanne Stöcker, Sprecherin des zuständigen Paul-Ehrlich-Instituts in Langen.

EU-Arzneimittelbehörde empfiehlt Erlaubnis für “Glybera”

Noch ist der komplizierte EU-Verfahrensweg aber nicht ganz beschritten. Zwar hat das Medikament „Glybera“ (Alipogen Tiparvovec) die größte Hürde genommen und am 19. Juli den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bei der EU-Arzneimittelbehörde EMA nach langen Beratungen überzeugt. Mit Vertretern aus allen EU-Staaten besetzt, empfiehlt er nun eine Marktzulassung. Die Entscheidung über diese Zulassung aber fällt innerhalb von maximal drei Monaten die EU-Kommission. In der Regel richtet sie sich nach den Empfehlungen.

Einfach ist die Entscheidung trotzdem nicht. Da LPLD so selten ist, konnte die Therapie bisher in drei klinischen Prüfungen nur an 27 Menschen getestet werden. Sie sei dabei gut vertragen worden, berichtet der niederländische Hersteller „uniQure“. Über den Preis ist noch nichts bekannt – außer, dass er wegen der Entwicklungskosten hoch sein wird.

„Menschen mit LPLD fehlt ein Enzym. Deshalb können Fette aus der Nahrung nicht richtig verarbeitet werden“, erläutert Hildegard Büning, Präsidentin der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie. Patienten litten an Bauchschmerzen, Einlagerung von Fett in die Haut (Xanthome) und Entzündungen der Bauchspeicheldrüse. Sie müssten eine strenge Diät einhalten. Doch eine Ernährung ohne Fette ist kaum möglich. „Das ist eine sehr ernste Erkrankung“, berichtet Büning.

Entschärfter Virus wird eingeschleust

Illustration

Eine “Gen-Landschaft”, die in Rot den eingeschleusten Virus zeigt (Illustration: uniQure)

Gentherapien können Körperzellen mit Fehlfunktionen durch das Einschleusen „korrekter“ Gen-Einheiten dauerhaft helfen. Nach diesem Grundprinzip arbeitet auch das neue Medikament „Glybera“. Es beruht auf einem entschärften Virus, das statt seiner eigenen Erbinformation nun die Information für die korrekte Version des Lipoproteinlipase-Gens in Zellen von Patienten einbringt.

Die Rückschläge bei früheren Gentherapien macht das nicht vergessen. 1999 starb in den USA der 18-jährige Jesse Gelsinger, der an einer Harnstoffzyklus-Störung litt, nach der Gabe eines ähnlichen Gentaxis. Vermutlich versagten mehrere Organe aufgrund einer Immunreaktion.

Hoffnung versprach die Gentherapie auch für Kinder, die praktisch ohne Immunsystem auf die Welt kamen (SCID). Ihre einzige Lebenschance ohne Therapie ist ein hermetisch abgeriegeltes Quarantäne-Zelt oder ein Ausflug in einer Art Raumanzug. Gentherapien hatten bei diesen sogenannten Bubble-Babys anfangs großen Erfolg. Das Immunsystem kam in Schwung, SCID-Kinder konnten plötzlich leben wie andere Kinder auch. Doch einige Jahre später kam es bei einigen Patienten zu Leukämien, ein Kind starb daran.

Hoffnungen und Ängste

Es ist der Zwiespalt, in dem sich Forscher immer noch sehen. Da es erst wenig Erfahrungen mit Gentherapien gibt, weiß niemand, ob die eingeschleusten Gene nicht auch Zellen in einer Weise verändern, die nicht beabsichtigt ist – und damit Krebs Vorschub leisten.

Es sei die Frage, wie hoch der Preis für einen Therapieerfolg ist, sagt Stöcker. Was kann man tolerieren? „Bei Kindern, die bisher in einem Ballon leben mussten und durch eine Gentherapie die Chance auf ein normales Leben haben, wird das Risiko der Leukämie anders einzuschätzen sein.“

Leukämien im Kindesalter seien oft behandelbar, manchmal heilbar. Und neuere Versionen der ins Erbgut eingebauten Gentaxis seien nach bisherigen Analysen mit einem geringeren Krebsrisiko verbunden. Eine zugelassene SCID-Gentherapie gibt es trotzdem noch nicht.

Einzig China hat laut Büning 2004 eine Gentherapie zugelassen – allerdings gegen Hals- und Kopftumoren. Es basiere auf einem Virus, das sich in der Tumorzelle vermehre und sie dadurch töte. Und die Erfahrungen? „Uns liegen bisher wenige Informationen vor“, ergänzt die Expertin. China hält sich wie so oft bedeckt.

Dennoch würde die Gentherapie-Gesellschaft eine zugelassene Gentherapie in der EU gern sehen. „Das wäre auf jeden Fall ein positives Signal“, sagt Büning. Die Genfähre, die „Glybera“ nutze, habe sich in anderen klinischen Studien bewährt – bei der Behandlung von Blutgerinnungsstörungen oder vererbten Formen von Erblindung.

Bioethiker warnen vor nicht kontrollierbarer Therapie

Bioethiker sehen das kritischer. Die Gentherapie sei nach den Rückschlägen der Vergangenheit in einem sehr experimentellen Stadium, sagte Hille Haker von der Universität Frankfurt (Main) der „Frankfurter Rundschau“. Die Therapien hätten sich als nicht kontrollierbar erwiesen. Und Nikola Biller-Andorno, Direktorin des Schweizer Instituts für Biomedizinische Ethik, wandte gegenüber der Zeitung ein, dass es bei LPLD – anders als zum Beispiel bei SCID – therapeutische Alternativen wie eine Diät gebe.

Gesetzlich gebe es in Deutschland bei Gentherapien eine entscheidende Grenze, betont Stöcker. Sie dürfen nicht bei Ei- oder Samenzellen genutzt werden. Denn damit könnte es zu einer Vererbung kommen, mit unkalkulierbaren Folgen.

(dpa)

Print Friendly

Diesen Artikel mit anderen teilen

Über Rollingplanet

Wir sind seriös, oft fröhlich und ironisch, manchmal schräg, hin und wieder ungerecht, und in den seltensten Fällen ideologisch: ROLLINGPLANET, seit Januar 2012 online, ist Deutschlands führendes Online-Magazin für Behinderte, Senioren und Freunde. ROLLINGPLANET ist ein inklusives, von Menschen mit und ohne Behinderung ehrenamtlich irealisiertes Non-Profit-Projekt. Wir freuen uns, wenn Sie via Facebook, Twitter oder per Mail ROLLINGPLANET empfehlen. Wenn Sie noch mehr ROLLINGPLANET wollen, empfehlen wir Ihnen unseren Newsletter (hier kostenlos registrieren) mit zusätzlichen Gewinnspielen und anderen Extras.

Was ist Ihre Meinung?

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind markiert *

*

Das sind wir

ROLLINGPLANET ist Deutschlands führendes Onlinemagazin für Menschen mit Behinderung, Senioren und Freunde. Tagesaktuell, unabhängig, kritisch. Und geil aufs Leben.

ROLLINGPLANET ist ein Non-Profit-Projekt, ehrenamtlich realisiert von Menschen mit und ohne Behinderung. Seit 1. Januar 2012. Weitere Infos: Über uns

Tipp

Tipp-PfeilWenn Sie sich weiter unten auf dieser Seite befinden und wieder schnell nach oben kommen wollen: Einfach auf das schwarze Kästchen mit dem Pfeil – rechts unten am Bildschirm – klicken.
  • A A A


  • Knigge für den respektvollen Umgang mit behinderten Menschen

    • Knigge für den respektvollen Umgang mit behinderten Menschen

    Bushido, das Parkplatzschwein

    • Bushido, das Parkplatzschwein

    Vom 11. bis 25. August 2014 in São Paulo: Die Fußball-WM, über die kaum einer spricht

    • Vom 11. bis 25. August 2014 in São Paulo: Die Fußball-WM, über die kaum einer spricht
    Werbebanner der Firma Rehability
    Druck

    Neueste Parkplatzschweine

    • Falschparker/in: WI-AQ 8615
    • Falschparker/in: COE-G 614
    • Falschparker/in: BOR-ZV 583
    • Falschparker/in: BOR-XA 319
    • Falschparker/in: AH-PA 153
    • Falschparker/in: COE-KR 698
    • Falschparker/in: COE-JK 40
    • Falschparker/in: BOR-BS 45

    Barrierefreie Hotels

    • Erstes Embrace-Hotel in der Schweiz
    • Verein „Ohne Barrieren“ eröffnet Hotel Sportforum in Rostock
    • Hotel am Kurpark (Bad Herrenalb)
    • Refugium am See (Teupitz)
    • Hotel Hanseatic Rügen & Villen (Ostseebad Göhren)
    • „So wie Du“ und nicht so wie die meisten Hotels
    • Alling: Lichtblick Hotel

    Alleine auf eine Party gehen ist doof

    ziemlich-beste-begleiter-bigteaser